Změna DNA dává šance zbavit se některých nemocí
Něco málo o DNA
DNA je zjednodušeně řečeno popis toho, jak jsme postavení a nastavení. Ve šroubovici jsou uloženy všechny informace, pomocí kterých naše tělo ví, jak má vypadat, jaké má tvořit enzymy, jestli bude růst hodně do výšky.
Člověk má asi dvacet tisíc genů a dalších dvacet tisíc je nefunkčních. Lidská DNA se ovšem skládá asi 3,2 miliardy párů bází. Kdyby se vlákna seřadila za sebe, vzniklo by vlákno dlouhé asi jeden metr. Většina genetické informace se nachází v jádru buněk. Některé jsou také v mitochondriích.
Postup léčby
Vědci se doposud soustředili na možnost vyjmutí buněk z těla a změnu jejich genetické informace mimo tělo. Je ale jasné, že tímto postupem není možné dosáhnout zásadnějších léčebných výsledků. Jestliže lidské tělo neprodukuje nějaký důležitý enzym, je zapotřebí celková změna v těle, aby daný orgán začal správně fungovat. Vědci proto uvažovali tak, že je třeba postupovat způsobem, který se dá přirovnat k práci střihače u filmu.
Prvním krokem je nalezení vadné sekvence. To vědci už poměrně spolehlivě umí. Problém nastává v tom, že i velmi nepatrná změna DNA může spustit zcela zásadní problémy. Je proto potřeba bezpečně vědět, že určitá sekvence je zodpovědná za nemoc, kterou pacient trpí.
Dalším krokem je dostat do těla „nůžky“, které by uměly vyjmout vadnou sekvenci. Jen tu a žádnou jinou. K tomu slouží technologie, kterou vědci nazývají CRISPR. Při vývoji tohoto nástroje se vědci inspirovali u bakterií. Molekulární nůžky obsahují jakýsi naváděč ribonukleové kyseliny, který „nůžky“ navede na určené místo a přivede s sebou enzym nukleázy Cas, který „střihne“ do šroubovice DNA. Tyto experimenty už nějakou dobu běžely. Jsou tedy odzkoušené a funkční.
Nyní nastupuje fáze třetí. Do těla se infuzí vpraví velké množství opravené genetické informace. Ta má šanci zaujmout vystřižené místo. Zde ovšem nastává velký otazník. První pacient v Oaklandu dostal léčbu před několika dny. Teprve za měsíc se projeví první výsledky a po třech měsících bude možné říct více o tom, zda muž, trpící Hunterovým syndromem, jeví známky zlepšení stavu a zda se u něho nevyvíjí nějaký jiný problém.
Otazníky
Jako u mnoha jiných vynálezů a objevů hrozí vážné nebezpečí zneužití. Na jedné straně se všichni shodneme, že je skvělou zprávou, pokud budeme moci léčit i nemoci, které jsme dosud považovali za nevyléčitelné. Okamžitě ale vyvstávají otazníky v podobě možných změn vlastností člověka. Nebude poptávka po „výrobě“ zdatných jedinců pro armádu, průmysl či spíš pro sport? Nebude tlak od bohatých pacientů na různé úpravy „parametrů“ jejich těl? Co bylo dříve námětem sci-fi filmů se může stát drsnou realitou.
